長(zhǎng)沙晚報(bào)掌上長(zhǎng)沙1月2日訊（全媒體記者 彭放 通訊員 鄧小鹿 王潔）“過(guò)去的‘天價(jià)藥’現(xiàn)在普通家庭也能承受了，希望越來(lái)越多的患兒取得良好的治療效果?！苯袢?，記者從中南大學(xué)湘雅醫(yī)院獲悉，該院小兒神經(jīng)?？瞥晒閮擅顾栊约∥s癥（SMA）患兒思思和溪溪（患兒均為化名）進(jìn)行了諾西那生鈉注射液治療。他們是該藥品醫(yī)保正式執(zhí)行以來(lái)，全國(guó)首批接受治療的患兒。注射治療后，患兒呼吸平穩(wěn)，無(wú)不良反應(yīng)。

       思思和溪溪都是在1歲多被診斷為脊髓性肌萎縮癥。此前，由于患兒家庭無(wú)力承擔(dān)高昂的治療費(fèi)用，只能進(jìn)行居家康復(fù)訓(xùn)練。

       湘雅醫(yī)院兒科主任彭鏡介紹，脊髓性肌萎縮癥是由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1缺失或突變所導(dǎo)致的罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。患者可能最終喪失行走能力，連呼吸、吞咽等生理功能都將喪失。

　　2019年10月，全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，但治療費(fèi)用昂貴，是絕大部分家庭眼中的“天價(jià)藥”，無(wú)力承擔(dān)。經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局和各方人士的努力，該藥品于2021年12月納入醫(yī)保，2022年1月起正式執(zhí)行，脊髓性肌萎縮癥患者群體迎來(lái)了期盼已久的喜訊。

       2021年12月3日公布消息后，許多患者家庭向湘雅醫(yī)院小兒神經(jīng)?？票磉_(dá)用藥意愿，思思和溪溪的家長(zhǎng)意愿十分強(qiáng)烈。湘雅醫(yī)院小兒神經(jīng)?？漆t(yī)務(wù)人員和患兒及其監(jiān)護(hù)人多次溝通，開(kāi)始籌備諾西那生鈉鞘內(nèi)注射。在醫(yī)院藥劑科、長(zhǎng)沙市醫(yī)保局的幫助下，醫(yī)生成功為兩名患兒進(jìn)行了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。隨著諾西那生鈉注射液價(jià)格大幅降低，越來(lái)越多的脊髓性肌萎縮癥患兒將接受藥物治療。