長(zhǎng)沙晚報(bào)掌上長(zhǎng)沙5月20日訊（全媒體記者 傅容容 通訊員 劉孝誼 彭璐）任何一種新藥品、新療法在批準(zhǔn)上市之前，臨床試驗(yàn)都是不可或缺的一環(huán)。提及臨床試驗(yàn)，很多人首先想到的是“小白鼠”，但事實(shí)上，臨床試驗(yàn)是必須經(jīng)過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局審批、醫(yī)院倫理委員會(huì)審查通過(guò)以后才能開(kāi)展的一項(xiàng)科學(xué)研究工作。

在臨床試驗(yàn)中，受試者是極為重要的參與者。在自愿參加臨床試驗(yàn)后，受試者不僅可以接受最新、最前沿的治療藥物，而且大部分的臨床試驗(yàn)的藥物和檢查都是免費(fèi)的，另外還有機(jī)會(huì)得到臨床試驗(yàn)過(guò)程中產(chǎn)生的交通補(bǔ)助。那么，臨床試驗(yàn)是如何進(jìn)行的？臨床試驗(yàn)過(guò)程中受試者的安全和權(quán)益又是如何得到保障的呢？今年5月20日是第19個(gè)國(guó)際臨床試驗(yàn)日，記者來(lái)到湖南省腫瘤醫(yī)院國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)一探究竟。

人體實(shí)驗(yàn)是藥品上市前的最后一關(guān)

劉惠（化名）是湖南省腫瘤醫(yī)院早期臨床試驗(yàn)中心參與新一代多靶點(diǎn)的靶向藥受試者中的一員。從今年3月以來(lái)，她每14天都要往返祁陽(yáng)縣老家和湖南省腫瘤醫(yī)院一次，然后醫(yī)生根據(jù)居家服藥期間的記錄卡信息，以及來(lái)院后各項(xiàng)檢驗(yàn)、檢查結(jié)果，詳細(xì)評(píng)估這一階段的治療情況。

根據(jù)國(guó)家有關(guān)規(guī)定，臨床試驗(yàn)是指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行的藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)和/或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄的情況，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。臨床試驗(yàn)一般分為I、II、III、IV期臨床試驗(yàn)和EAP臨床試驗(yàn)。

湖南省腫瘤醫(yī)院國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦公室副主任龔倩介紹，一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)的藥物臨床試驗(yàn)通常牽涉到醫(yī)藥廠家、醫(yī)院和受試者三方，三者之間有一個(gè)完整的試驗(yàn)鏈條。每一種新藥發(fā)布，一種新療法公開(kāi)之前，都必須經(jīng)歷人體試驗(yàn)階段，也是藥品上市前的最后一關(guān)，也是耗時(shí)最長(zhǎng)，投入最多的一個(gè)環(huán)節(jié)。

參與臨床試驗(yàn)讓腫瘤患者有機(jī)會(huì)獲得更好的療效

對(duì)于劉惠而言，能參與臨床試驗(yàn)仿佛讓她抓到了一根“救命稻草”，她今年3月入組的這個(gè)項(xiàng)目，也并非劉惠參與的第一個(gè)臨床試驗(yàn)。

今年63歲的劉惠在2014年確診了宮頸癌中晚期，當(dāng)時(shí)因癌癥轉(zhuǎn)移不能進(jìn)行手術(shù)，只能進(jìn)行自費(fèi)化療。經(jīng)過(guò)3年的化療，劉惠的左腿腫脹厲害，行走困難，左側(cè)盆腔腫塊再次增大。

眼看家里的積蓄幾乎花光，病情卻未得到控制，劉惠和家人焦急不已，到處尋醫(yī)問(wèn)藥。經(jīng)婦瘤科專(zhuān)家建議，劉惠可以使用最前沿的PD-1單抗治療，但是治療花費(fèi)極高，一月需要自費(fèi)幾千上萬(wàn)元的費(fèi)用。

一次偶然的機(jī)會(huì)，劉惠的兒子得知在各大醫(yī)院中經(jīng)常會(huì)開(kāi)展一些新藥臨床試驗(yàn)，如果能找到相匹配的藥物臨床試驗(yàn)并能滿(mǎn)足入組條件，便可以免費(fèi)使用藥物。

抱著試一試的心態(tài)，2020年3月，劉惠在家人的陪同下來(lái)到湖南省腫瘤醫(yī)院婦瘤專(zhuān)家門(mén)診，經(jīng)咨詢(xún)后得知，醫(yī)院當(dāng)時(shí)正計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)，其中就有PD-1單抗。經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的篩選，劉惠的病情正好符合入組要求，醫(yī)生便向劉惠發(fā)出了入組邀請(qǐng)。根據(jù)研究方案和知情同意書(shū)所告知的情況，劉惠及家人知道如果參加該項(xiàng)研究，所有檢查和治療都是免費(fèi)的，往來(lái)一次醫(yī)院還有交通費(fèi)補(bǔ)貼，而且可以隨時(shí)退組。經(jīng)過(guò)詳細(xì)溝通，醫(yī)生把試驗(yàn)可能帶來(lái)的最常見(jiàn)及最嚴(yán)重后果都告訴了劉惠，在與家人溝通后，劉惠與醫(yī)院簽訂了非常詳細(xì)的臨床試驗(yàn)知情同意書(shū)。

2020年8月，劉惠開(kāi)始了PD-1單抗治療。經(jīng)過(guò)三次免疫治療后，劉惠的左下肢腫脹明顯好轉(zhuǎn)了，第四次治療后CT顯示腫瘤明顯縮小。而在家期間，劉惠只需要每日填好不良事件表、合并用藥表，記錄下每一日的身體狀況。期間還會(huì)有專(zhuān)門(mén)的臨床協(xié)調(diào)員隨訪病情并提醒劉惠回院復(fù)查。

經(jīng)過(guò)2年48次給藥，劉惠的病灶明顯減小，2022年8月她便結(jié)束免疫治療。在后續(xù)的定期復(fù)查中，劉惠告訴醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)，她現(xiàn)在可以跳舞打麻將、養(yǎng)雞、干農(nóng)活了，而且治療過(guò)程中費(fèi)用幾乎全免，來(lái)往還有交通費(fèi)補(bǔ)助，家里緊張的經(jīng)濟(jì)狀況得到緩解，這都得益于入組了臨床試驗(yàn)?！霸谌虢M之前還有些擔(dān)心，看到試驗(yàn)想到的都是‘小白鼠’。但在參與之后，我才發(fā)現(xiàn)試驗(yàn)沒(méi)有什么可怕的，醫(yī)護(hù)人員對(duì)我還更加關(guān)心了?！眲⒒菡f(shuō)，在試驗(yàn)中，她收獲了身體和心靈的雙重治愈。

但病情的發(fā)展難以估計(jì)，今年3月，劉惠出現(xiàn)了左下腹及左側(cè)腹股溝腫塊，CT提示病情再次進(jìn)展。于是，劉惠要求再次參加臨床研究項(xiàng)目，經(jīng)過(guò)嚴(yán)格篩選，目前她正在口服新一代多靶點(diǎn)的靶向藥，經(jīng)過(guò)隨訪得知，劉惠病情一直向好。

臨床試驗(yàn)要經(jīng)過(guò)嚴(yán)格審批，受試者是“無(wú)名英雄”

在我國(guó)，藥物臨床試驗(yàn)的相關(guān)行為由國(guó)家藥監(jiān)局和國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)共同頒布了《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，是國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門(mén)對(duì)臨床試驗(yàn)所作的標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化管理的規(guī)定，法規(guī)中明確提出受試者的權(quán)益和安全是首要考慮的因素。

龔倩介紹，一種新藥在進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)之前，需要經(jīng)過(guò)藥物的工藝優(yōu)化，毒理學(xué)、藥劑學(xué)、藥理學(xué)等試驗(yàn)，再進(jìn)行反復(fù)的動(dòng)物試驗(yàn)。在各環(huán)節(jié)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)安全有效的情況下，再經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局審批及醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)倫理審查后才能進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。倫理委員會(huì)在臨床試驗(yàn)中全程進(jìn)行著監(jiān)督工作，時(shí)刻對(duì)臨床試驗(yàn)的科學(xué)性和倫理性進(jìn)行審查監(jiān)督，保障受試者的合法權(quán)益。

在新藥試驗(yàn)中，治療當(dāng)下腫瘤難題相關(guān)的新藥和新療法比例更高。龔倩介紹，湖南省腫瘤醫(yī)院自1999年12月開(kāi)始藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范工作，為省直屬醫(yī)院中首家獲得國(guó)家藥監(jiān)局認(rèn)證批準(zhǔn)的臨床藥理基地，至今已開(kāi)展肺癌、乳腺癌、淋巴瘤、胃腸道腫瘤等17個(gè)瘤種的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，目前在研的藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目近1100項(xiàng)。

多年積累的臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)為醫(yī)院帶來(lái)了優(yōu)異的成績(jī)。在2022年11月5日發(fā)布《國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)全國(guó)GCP機(jī)構(gòu)排行榜》數(shù)據(jù)顯示，湖南省腫瘤醫(yī)院2022年新承接國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)73項(xiàng)，位居全國(guó)醫(yī)院第4位，腫瘤專(zhuān)科醫(yī)院第2位。龔倩表示，湖南省腫瘤醫(yī)院國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)有信心，立足臨床研究學(xué)科發(fā)展優(yōu)勢(shì)，推進(jìn)醫(yī)院高質(zhì)量的臨床研究，讓更多的腫瘤患者得到最前沿的治療。

在“5·20”國(guó)際臨床試驗(yàn)日到來(lái)之際，湖南省腫瘤醫(yī)院在此呼吁：臨床試驗(yàn)對(duì)整個(gè)人類(lèi)健康事業(yè)的發(fā)展具有非同尋常的意義。

龔倩說(shuō)，每一種新藥上市，我們都需要感謝在背后辛勞的科研人員。但也不能忘記“藏”在光環(huán)背后的“無(wú)名英雄”——受試者。他們?yōu)獒t(yī)學(xué)和藥品的革新作出了巨大貢獻(xiàn)，使得新藥造福更多人群，造福社會(huì)大眾。“正因?yàn)橛兴麄?，人?lèi)才能在對(duì)抗疾病的道路上走得更遠(yuǎn)。”